Co je to buněčná a genová terapie?

Transformační buněčné a genové terapie představují nové hranice medicíny. Nabízejí naději pro mnoho pacientů, zejména těch, kteří jsou postiženi vzácnými chorobami. Genové terapie jsou příběhem úspěchu 21. století a nabízejí vzrušující možnosti léčby mnoha nemocí, jako jsou vzácné poruchy krvácení nebo různé formy neuromuskulárních poruch. Stejně tak produkty na bázi buněk nabízejí novou naději pro léčbu vážných onemocnění (např. upravené bíle krvinky použitelné pro léčbu některých druhů rakoviny krve).

Buněčné a genové terapie mají fundamentálně odlišné vlastnosti na rozdíl od většiny současných léků v tom, že léčí genetické příčiny nemocí ne jenom potlačují jejich symptomy.


GENOVÁ TERAPIE

Genová terapie je použití genetického materiálu k léčbě genetických chorob. To může zahrnovat přidání nebo nahrazení kopie přirozeného genu (přidání genu nebo nahrazení genu) nebo změna genu s mutací na gen přirozenéhotypu (editace genu). Léčba může probíhat mimo tělo (ex vivo) nebo uvnitř těla (in vivo).

BUNĚČNÁ TERAPIE

Buněčná terapie je přenos neporušených živých buněk do pacienta za účelem zmírnění nebo vyléčení nemoci. Buňky mohou pocházet od pacienta (autologní buňky) nebo od dárce (alogenní buňky). Buňky používané při buněčné terapii lze klasifikovat podle jejich potenciálu transformovat se do různých typů buněk. Pluripotentní buňky se mohou transformovat na jakýkoli buněčný typ v těle a multipotentní buňky se mohou transformovat na jiné buněčné typy, ale jejich repertoár je omezenější než u pluripotentních buněk.


* Současná definice podle Evropské aliance pro transformační terapie – zdroj textu

Sbírka na Znesnáze21 – za 90 dní půl milionu korun

ZASE O KROK BLÍŽE K LÉČBĚ PRO NAŠE ANDÍLKY

Přestože minulý rok byl mimořádné náročný pro většinu z nás, i tak se podařilo něco fantastického. Vzpomínáte si na pohádku O Oliverkových myškách? Díky Vám jsme dokázali napsat další kapitolu. Udrželi jsme výzkum léčby Angelmanova syndromu. Úkol pro tento rok je jasný! Docílit to samé.

Pomoci můžeš zde!

V době, kdy se zdá, že se vše zastavilo a zpomalilo, našim dětem čas stále běží. V minulém roce jsme se přesvědčili díky několika malým hrdinům, kterým byla poskytnuta léčba metodou genové terapie, že současní vědci i lékaři dokáží z nevyléčitelných onemocnění, udělat léčitelné. Věří tomu, i v případě Alngelmanova syndromu. I letos Vás proto srdečně žádáme o zapojení se do projektu přispěním jakékoli částky. I stokoruna může změnit science fiction ve skutečnost.

Toto je výjimečná sbírka pro jedinečný projekt. Sami rodiče pacietna před 2 lety iniciovali výzkum léčby pro onemocnění jejich syna. Těmi rodiči jsme my, zakladatelé Asociace genové terapie. Představte si, že vaše 100 koruna, může pomoci tisícům dětem a lidem po celém světě. Takovou moc má dnešní věda.

Pojďte společně s námi přispět na léčbu pro pacienti, kterým se přezdívá Andělé.V České republice mezi námi žije více než 100 rodin, které se denně potýkají s nelehkým osudem. Andělské děti nikdy neřeknou svým rodičům „mami, tati“. Angelamův syndrom se projevuje absencí řeči, sníženým intelektem, obtížemi při chůzi, často epilepsií, poruchou spánku a řadou dalších neblahých projevů. Častý úsměv na tváři a naděje na vyléčení je to nejcennější, co mají.

Když vysbíráme částku 500.000,-, podaří se výzkum udržet i v letošním roce.

Novinky, objevy a přínosy z výzkumu a oblasti genetiky za uplynulý rok se můžete dočíst na www.asgent.org