V roce 2024 jsme podnikli významný krok směrem k vývoji nekomerční genové terapie pro Angelmanův syndrom. Zahájili jsme veřejnou sbírku s cílem získat 22 milionů korun na financování preklinického výzkumu, který je nezbytný pro další fáze vývoje léčby.
Sbírka byla zahájena tiskovou konferencí na začátku září. Děkujeme za podporu naší patronce Olze Lounové a podpory řady osobností, dárců a týmu andělských maminek.
Sbírka byla spuštěna prostřednictvím platformy Donio pod názvem „Výzkum, který mění osudy – sbírka na lék pro 500 tisíc dětí“. Cílem bylo získat prostředky na laboratorní testování a administrativní procesy spojené s registrací léku. Po 60 dnech jsme dosáhly skvělé částky 1.316.483 Kč. Pro pokrytí nákladů na preklinickou fázy výzkumu však byla částka nedostatečná.
