Výzkum, který mění osudy
Sbírka o naději na lék pro děti s Angelmanovým syndromem. Finanční prostředky budou použity na preklinické testování navrženého terapeutického postupu českým vědeckým týmem.
Představte si, že jednoho dne vám zazvoní telefon a ozve se:
„Už víme, co je vašemu synovi. Má vzácné genetické onemocnění, na které nemáme lék. Nedá se nic dělat“. Takový okamžik jsme zažili. Našemu synovi Olimu byl diagnostikován Angelmanův syndrom, který ovlivňuje vývoj a funkce mozku.
Angelmanův syndrom je nevyléčitelné vrozené genetické poškození 15. chromozomu
V České republice žije více než 80 diagnostikovaných pacientů.
Hlavně kvůli epilepsii trávíme mnoho nekonečných dní v nemocnici. Žádný rodič na světě nechce slavit první narozeniny svého dítěte v nemocnici. Mnozí to tak zažijí. Součástí života dětí jsou časté terapie, protože mají špatnou koordinaci a rovnováhu. Většina z nás rodičů trpí spánkovou deprivací, kvůli poruše spánku našich dětí. Péče je velmi psychicky, emocionálně i finančně náročná.
Lék pro naše děti bude i lékem pro celou rodinu.
Naděje na léčbu
Rozhodli jsme se pro Oliho a všechny ostatní angelmánky udělat něco unikátního. Spojili jsme se s českým vědeckým týmem s jediným cílem – změnit toto neléčitelné onemocnění na léčitelné.
Naděje pro Kryštůfka, kterého trápí neustále se opakující epileptické záchvaty.
Naděje pro Martínka – vstát z invalidního vozíku a znovu chodit.
Naděje pro Oliho, který by nám toho chtěl tolik říct, ale nejde mu to.
Naděje pro Elišku, která by se chtěla naučit jezdit na kole jako její dva sourozenci.
Naděje pro Dominika, který ve svých 3 letech ještě nikdy nespal celou noc
Naděje pro všechny ostatní děti a jejich rodiny.
Máme navrhnutý terapeutický postup
Po více než 5 letech tvrdé práce se podařilo něco mimořádného – byl navržen terapeutický postup, který v laboratorních podmínkách vykazuje velmi slibné výsledky.
Dosavadní fáze základního výzkumu byla financována z grantů výzkumného centra za podpory naší asociace. Díky štědrosti dárců jsme přispěli částkou přes 1,5 milionu korun. Nyní přichází těžší část - preklinické testování navrženého terapeutického postupu, který by mohl jednoho dne pomoci nemocným dětem. To je jediná šance, jak pomoci nejen našemu Olimu, ale i dalším z více než 500 tisícům dětí po celém světě.
Bez vaší pomoci však nemůžeme pokračovat
CÍL SBÍRKY
Cílem této sbírky je získat 22 milionů korun, které jsou nezbytné na dokončení preklinické fáze výzkumu, tedy otestování navrženého terapeutického postupu v laboratorních podmínkách. Pokud uspějeme, nejen že změníme osudy rodin postižených touto nemocí, ale zajistíme, že české děti budou mít k léčbě přednostní přístup.
EFEKTIVITA VÝZKUMU
Důležitým aspektem výzkumu je jeho efektivita – malý tým vědců, podporovaný soukromými dárci včetně pacientské organizace Asgent, pracuje mnohem efektivněji než velké korporace, jejichž výzkumy jsou často zatíženy nákladnou administrativou a potřebou generovat zisk. Díky tomu by vyvinutý lék mohl být levnější a tím i daleko dostupnější pro všechny, kteří jej potřebují.
VÝVOJ SBÍRKY
Sbírka byla spuštěna 10. září 2024 na platformě Donio, kde se za dobu 61 dní vybrala částka 1 316 483 Kč. Na transparentní účet Asgent přispívá řada z vás pravidelnými nebo jednorázovými dary nebo pomocí DMS. Po skončení sbírky u Nikol Štibrové (Leitgeb) na NF Radovan bude tato suma přičtena. Věříme, že spolu s Vámi dosáhneme cíle a fáze preklinického testování se nám podaří úspěšně dokončit v následujících 3 letech.
DALŠÍ MOŽNOSTI FINANCOVÁNÍ
Za dobu fungování naší organizace jsme zkoušeli všechny možné způsoby financování. Oslovili jsme řadu významných společností, filantropů, žádali jsme o celou řadu grantů. Oslovit širokou veřejnost byl jediný efektivní způsob, jak se pokusit v co nejkratším čase o zázrak. Suma 22 milionů je vysoká, ale věříme, že společně s vaší pomocí to dokážeme.
Společně můžeme změnit svět pro ty, kteří potřebují naději. Děkujeme!
Přispějte na naději na lék pro 500 tisíc dětí
Cíl této sbírky je získat 22 milionů korun, které jsou nezbytné na dokončení preklinického výzkumu – testování navrženého terapeutického postupu v laboratorních podmínkách. Pokud uspějeme, nejen že změníme osudy rodin postižených touto nemocí, ale zajistíme renomé české vědy po celém světě.
Lék pro naše děti bude lékem pro celou rodinu.
Graf na tomto webu se aktualizuje jednou za 24h. Přesná částka je vždy vidět na našem transparentním účtu.
Vybráno
22 mil.
11 mil.
0
23 160 135 Kč
Chci přispět na transparentní účet
Příspěvek v českých korunách
Běžný bankovní převod - číslo účtu:
152 152 150 / 2010
Více informací pro platbu ze zahraničních/euro účtů najdete zde.
Dárcovská DMS
Dárcovskou DMS zasílejte na:
87 777
Platbu můžete nastavit jako pravidelnou (měsíční) nebo jednorázovou. Na portálu darcovskasms.cz lze jednoduše zažádat o potvrzení o daru. Cena DMS je 190 nebo 90 Kč.
Pravidelná DMS
DMS TRV ASGENT 190 DMS TRV ASGENT 90Jednorázová DMS
DMS ASGENT 190 DMS ASGENT 90Transparentní účet
Náš účet je transparentní. Kdykoli tak můžete jednoduše kontrolovat pohyby a stav finančních prostředků na těchto účtech.
Na základě uzavřené darovací smlouvy mohou právnické subjekty poskytovat jednorázově či pravidelně finanční prostředky.
Finanční dar pro ASGENT.ORG lze odpočítat ze základu daně. Rádi vám zašleme potvrzení o daru. Jako náš dárce a přispěvatel máte možnost umístění loga vaší firmy zde na webu.
Více o výzkumu
S manželem jsme našli skupinu odborníků na genetiku v Českém centru pro fenogenomiku a přesvědčili je, aby se pustili do hledání léku. Po 5 letech usilovné práce se výzkumnému týmu letos podařilo vytvořit funkční terapeutický postup. Cesta k tomu, aby se “tento návrh” změnil v lék a dostal k nemocným dětem, je ještě náročná, a bez vaší pomoci v ní nedokážeme pokračovat.
Fáze výzkumu
Nyní jsou finance potřeba na preklinický výzkum, kam řadíme testování navrženého terapeutického postupu a s tím spojené všechny administrativní úkony. Částka, kterou je potřeba získat na tuto část je stanovena na 22 milionů korun. Pokud se nám podaří společně dát dohromady tuto částku, umožníme tak návrh terapeutického postupu změnit ve skutečný navržený lék, který bude moci přejít do fáze klinických hodnocení. Nezanedbatelnou výhodou je i to, že pokud se podaří lék vyvinout v Česku, budou mít čeští pacienti k léčbě přednostní přístup.
Efektivita
Důležitým aspektem výzkumu je jeho efektivita – malý tým vědců a pacientská organizace Asgent, pracují mnohem efektivněji než velké korporace, jejichž výzkumy jsou často zatíženy nákladnou administrativou a potřebou generovat zisk. Dosavadní výzkum byl financování z grantů výzkumného centra a za přispění naší Asociace díky štědrým dárcům. Pokud zachováme Díky tomu by vyvinutý lék mohl být levnější a tím i dostupnější pro všechny, kteří jej potřebují.
Výzkum probíhá v Českém centru pro fenogenomiku (CCP)
České centrum pro fenogenomiku (CCP) je špičková výzkumná infrastruktura, která poskytuje expertízu a servis biologické a lékařské komunitě zaměřené na výzkum funkce genů. Výzkumný tým vede Radislav Sedláček, ředitel CCP, přední odborník v oblasti transgenních a genově modifikovaných organismů a Jan Procházka, zástupce ředitele a vedoucí fenotypyzačního modulu.
Na co konkrétně budou peníze z této sbírky použity?
Rozdělení
Všechny prostředky půjdou na dokončení modelu léku. Dominantní část na testování a menší část – cca 10 %, na činnosti s výzkumem a registrací léku bezprostředně související. Kromě samotného testování je potřeba koordinovat činnost jednotlivých subjektů do projektu zapojených, řešit právní otázky spojené s registrací léku, ale také například udržovat kontakt s pacientskou komunitou. Peníze navíc využijeme buď na urychlení testování modelu léku na Angelmanům syndrom nebo na výzkum dalších – příbuzných – vzácných onemocnění.
Co když se nevybere celá částka
Pokud bude peněz méně, testování začne, ale nebude tak intenzivní, jak by být mohlo. Nicméně určitě nebudeme čekat, pustíme se do další etapy a budeme pokračovat ve shánění zbytku potřebných financí.
Výzkum, který mění osudy
Sbírka na lék pro 500 tisíc dětí. Pomozte nám dát naději dětem a jejich rodínám. Jsme již opravdu blízko.
