Americký úřad pro potraviny a léčiva (FDA) schválil klinické testy genové léčby srpkovité anémie. Každá takováta zpráva je dobrým signálem i pro výzkum dalších vhácných onemocnění. Budoucnost genové léčby je přítomností.
Srpkovitá anémie je způsobena mutací v genu kódujícím jednu součást krevního barviva – hemoglobinu. A právě díky abnormální struktuře hemoglobinu mohou červené krvinky postižených jedinců za určitých okolností nabývat patologického tvaru srpku, což v těle následně způsobí nemálo komplikací.
Dosud léčba srpkovité anémie byla řešena transplantací kostní dřeně od vhodného dárce. To znamenalo, že pokud se nenašel kompatibilní dárce, tak léčba byla jenom symptomatická. Pacienti umírali v relativně mladém věku.
Využití nástroje CRISPR
V klinické studii bude šest dospělých a tři adolescenti. Zajímavostí je, že výzkum vedoucí k této přelomové studii byl započat nositelkou Nobelovy ceny Jenifer Doudnou – jednou z objevitelek mechanismu CRISPR, který vyvolal revoluci v genovém inženýrství.
Druhou zajímavostí je, že celá táto iniciativa vychází z konsorcia neziskových akademických institucí.
Technicky terapie proběhne tak, že se pacientu odebere jeho vlastní kostní dřeň v té se pomoci metody CRISPR nahradí mutovaný gen kódující hemoglobin, který tvoří krevní krvinky. Následně se pomoci chemoterapie odstraní pacientova kostní dřeň a ta se nahradí upravenou. Tento proces se nazývá ex-vivo.
Už teď vědci pracují na metodě, která by mohla fungovat přímo v pacientově kostní dřeni bez nutného odběru a následné chemoterapie, která způsobí na několik měsíců oslabení pacientovi imunity. Tato léčba dává do budoucna naději na léčbu dalších krevních a imunitních nemocí pomoci úprav kmenových buněk.
Zdroj:
IG @Crispr.daily
Lorna Fernandes IF @ucsf
