Co je to buněčná a genová terapie?

Co je to buněčná a genová terapie?
16. 3. 2021 | Kategorie: Výzkum

Transformační buněčné a genové terapie představují nové hranice medicíny. Nabízejí naději pro mnoho pacientů, zejména těch, kteří jsou postiženi vzácnými chorobami. Genové terapie jsou příběhem úspěchu 21. století a nabízejí vzrušující možnosti léčby mnoha nemocí, jako jsou vzácné poruchy krvácení nebo různé formy neuromuskulárních poruch. Stejně tak produkty na bázi buněk nabízejí novou naději pro léčbu vážných onemocnění (např. upravené bíle krvinky použitelné pro léčbu některých druhů rakoviny krve).

Buněčné a genové terapie mají fundamentálně odlišné vlastnosti na rozdíl od většiny současných léků v tom, že léčí genetické příčiny nemocí ne jenom potlačují jejich symptomy.


 

GENOVÁ TERAPIE

Genová terapie je použití genetického materiálu k léčbě genetických chorob. To může zahrnovat přidání nebo nahrazení kopie přirozeného genu (přidání genu nebo nahrazení genu) nebo změna genu s mutací na gen přirozenéhotypu (editace genu). Léčba může probíhat mimo tělo (ex vivo) nebo uvnitř těla (in vivo).

 

BUNĚČNÁ TERAPIE

Buněčná terapie je přenos neporušených živých buněk do pacienta za účelem zmírnění nebo vyléčení nemoci. Buňky mohou pocházet od pacienta (autologní buňky) nebo od dárce (alogenní buňky). Buňky používané při buněčné terapii lze klasifikovat podle jejich potenciálu transformovat se do různých typů buněk. Pluripotentní buňky se mohou transformovat na jakýkoli buněčný typ v těle a multipotentní buňky se mohou transformovat na jiné buněčné typy, ale jejich repertoár je omezenější než u pluripotentních buněk.

 


 * Současná definice podle Evropské aliance pro transformační terapie – zdroj textu

Napsat komentář

Vaše e-mailová adresa nebude zveřejněna. Vyžadované informace jsou označeny *