Už jste někdy slyšeli pojem CRISPR/Cas9? A nemáte vůbec tušení co to znamená a k čemu slouží? Zde přinášíme jednoduché vysvětlení s vynecháním vědeckých a nesrozumitelných odborných pojmů. Přinášíme zjednodušený pohled na hlavní nástroj využívaný pro genovou terapii.
Budoucnost medicíny
Pomocí genové terapie se podařilo vyléčit genetickou slepotu, některé typy muskulární dystrofie, některé typy rakoviny, a to jsme na začátku. Buducnost medicíny se tvoří teď.
V blízké buducnosti se budeme čím dál častěji setkávat s pojmem jako personální medicína, kde budou léky vytvářeny na základě naší individuální potřeby bez většiny vedlejších účinků tak, jak jejich poznáme dnes.
Genetickou metodu přepisující geny v DNA nazýváme CRISPR/Cas9
Jak to funguje?
Tato metoda, jejíž objevení se připisuje americké vědkyni Jenifer Doudnovej, byla objevena v roce 2012. Byl to velký objev, který jako by nastartoval genetický výzkum na mnohem vyšší úrovni.
Základem metody je využití imunitního systému baktérií. I baktérie mají své nepřátele. Těmi jsou například virusy.
Obranný systém bakterie funguje tak, že pokud ho napadne virus, bakterie je schopná tento virus identifikovat, rozvinout a rozstřihat mu jeho DNA. Protože má virus poškozenou DNA, nemůže se dále rozmnožovat. Baktérie si virusy, které je v minulosti napadli „pamatuje“, to znamená, že časti DNA virusů, které baktérie napadly v minulosti si zapisuje do CRISPR „paměti“.
Další neméně důležitá část mechanizmu je Cas9, který se dá přirovnat k mikroskopickým nůžtičkám na střihaní DNA.
Způsoby použití
Metoda CRISPR a Cas dokáže různými kombinacemi rozstřihnout obě dvě spirály DNA, pouze jednu, obě dvě na různých místech, na několika místech na jedné anebo na obou spirálách.
A to nejlepší na to všem je, že vystřihnuté časti DNA umíme nahradit jinými – poškozené časti opravenými, chybějící časti doplnit. Gen, který chceme nahradit umíme laboratorně vytvořit a naložit ho jako náklad, který bude doručený na správné místo v DNA.
Kromě stříhání a nahrazování genů, je také umíme v případě potřeby pouze umlčet. Znamená to, že genu znemožníme jeho projev (například tvorbu určitého proteinu). V tomto případě ho umíme i nazpět zfunkčniť. Takže vytvoříme něco jako tzv. genový vypínač.
Využití medoty CRISPR
Tímto způsobem umíme vytvořit například myši s vrozenou lidskou chorobou. To se nazývá transgenní model. Na těchto myších, které mají například anémii, cukrovku, chorobu motýlích křídel, rakovinu prostaty a mnohé jiné syndromy a nemoci, můžeme hledat potenciální léčbu bez toho, abychom to museli provádět přímo na pacientech.
Za využití různých vírových nosičů, nazývaných také vektory, umíme genetickou informaci dostat cíleně do různých orgánů v těle a upravit DNA, tam kde je to potřeba.
CRISPR a Češi
V počátcích vzniku metody CRISP byl i Čech Martin Jínek. Úprava genů je revolucí v léčbě dědičných chorob, říká Čech z týmu nominovaného na Nobelovu cenu.
Biolog Martin Jínek se k metodě vyjádřil: „Pomocí naší metody se dá relativně jednoduše změnit genetická výbava celých organismů. Úprava DNA může být využita při genové terapii,tedy opravě genu u člověka, který trpí dědičnou chorobou, třeba hemofilií.“
